أعلنت شركة “إيبسِن” الفرنسية للصناعات الدوائية الخميس أن لجنة خبراء من وكالة الأدوية الأمريكية وافقت على استخدام عقار بالوفاروتين لعلاج مرض عظمي نادر جداً يحدّ بشكل كبير من القدرة على الحركة، يُطلق عليه مرض “الرجل الصخرة”.
التنسج العضلي الليفي مرض عظمي نادر يصيب أقل من اثنين في المليون من البشر
الدواء يستخدم راهناً في الإمارات العربية المتحدة تحت الإسم التجاري سوهونوس
وأوضح بيان صادر عن المجموعة أن اللجنة الاستشارية لأدوية الغدد الصماء والتمثيل الغذائي التابعة لـ إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وافقت بغالبية عشرة أصوات في مقابل أربعة على هذا الدواء الفاعل للمرضى الذين يعانون التنسج العضلي الليفي التدريجي.
ويؤدي هذا المرض الذي يصيب أقل من اثنين في المليون من البشر إلى نمو عظمي مستمر في الأنسجة الرخوة كالعضلات والأوتار والأربطة مما يعيق بشكل كبير القدرة على الحركة ووظائف الجسم.
وأضاف البيان أن الخبراء اعتبروا بغالبية 11 صوتاً في مقابل ثلاثة أن منافع الدواء تفوق مخاطره.
ومع أن لهذه اللجنة رأياً استشارياً فحسب، يندر ألا تأخذ به وكالة الأدوية الأمريكية التي “يُتوقع أن تصدر قرارها في 16 أغسطس 2023”.
وأشارت “إيبسن” التي أوقفت موقتاً تجاربها السريرية للألوفاروتين في مطلع عام 2020 ثم عاودتها إلى أن “بالوفاروتين سيكون في حال التصريح به أول دواء في الولايات المتحدة للتنسج العضلي الليفي”.
واستندت توصية اللجنة الاستشارية إلى مجمل البيانات المتعلقة بفاعلية البالوفاروتين ودرجة الأمان في استخدامه وفق المرحلة الثالثة من التجارب التي أظهرت انخفاضاً كبيراً في تكون العظام غير الطبيعي لدى مستخدمي الدواء.
ويسمح راهناً باستخدام البالوفاروتين للمرضى المؤهلين له في كندا والإمارات العربية المتحدة، حيث يباع تحت الإسم التجاري “سوهونوس”.
وأوصت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية في يناير (كانون الثاني) ثم في مايو (أيار) بعدم منح ترخيص لبيع البالوفاروتين التجريبي كدواء للتنسج العضلي الليفي التدريجي.
